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拉罗替尼(Vitrakvi / Larotrectinib)广谱抗癌神药

发布日期:2020-07-30 18:41:23   来源 : unknown    作者 :unknown    浏览量 :179
unknown unknown 发布日期:2020-07-30 18:41:23  
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拉罗替尼(Vitrakvi / Larotrectinib)的适应症

拉罗替尼(Vitrakvi / Larotrectinib)是一种激酶抑制剂,可以用成人及儿童患者,适用于治疗符合以下条件的实体瘤 [1,2]。

该实体瘤由某些异常神经营养性受体酪氨酸激酶(NTRK)基因引起 [1],

  • 该实体瘤是转移性的或手术切除存在严重并发症的风险 [2],
  • 该实体瘤没有令人满意的替代治疗或患者既往接受治疗后疾病进展 [2]。

在所有实体瘤患者中,携带NTRK融合基因的患者适用于拉罗替尼(Vitrakvi / Larotrectinib)治疗。以下两种检测手段可确定患者是否携带NTRK融合基因:下一代基因测序(NGS)或荧光原位杂交检测(FISH)[2]。下一代基因测序用于解析染色体的DNA序列 [11],而荧光原位杂交检测用于定位染色体上DNA序列 [1,2]。

拉罗替尼(Vitrakvi / Larotrectinib)的作用机制

拉罗替尼(Vitrakvi / Larotrectinib)是第一种获准用于治疗NTRK基因融合实体瘤的口服酪氨酸激酶抑制剂,它适用于所有类型实体瘤,无论其原发位置 [3]。NTRK基因融合是一种染色体异常,其形成于NTRK基因与另一段不相关的基因结合,而后转译并生成异常的TRK蛋白[3]。TRK融合蛋白会引发癌细胞不受控制的增殖、生长 [3]。拉罗替尼(Vitrakvi / Larotrectinib)能特异性清除NTRK融合基因,抑制TRK蛋白的生成,进而靶向性抑制癌细胞增殖生长 [10]。

最近,医药界可谓风起云涌:前有基因编辑宝宝,后有广谱抗癌“神”药拉罗替尼(Larotrectinib,商品名Vitrakvi)。许多人是被网上的一些消息所吸引,“治愈率高达75%”、“首个广谱抗癌药”、“异病同治”……这些关键词着实让癌症患者心动。


与以往靶向药物最大的不同是,Larotrectinib不是针对某个解剖位置的肿瘤,而是一款广谱肿瘤药,用于所有携带NTRK融合基因的成人或儿童实体瘤患者。

但事实上,它并不是第一个“广谱抗癌药”。去年,FDA批准了PD-1抑制剂Keytruda(帕博利珠单抗,商品名:可瑞达)用于“MSI-H/dMMR亚型”的实体瘤,涵盖15个癌种。今年,该药已在国内获批上市。


3个案例,揭秘Larotrectinib实力


1、肉瘤:


这是一名41岁未分化肉瘤女患者。接受治疗前,患者的肿瘤细胞已经广泛转移到肺部,很快要填满肺部了。患者开始接受LOXO-101 100mg BID治疗,迅速解决呼吸困难和低氧血症。


两个周期后,大部分肿瘤消失,十二个周期后,肿瘤组织几乎完全消失。

2、儿童纤维肉瘤:


儿童纤维肉瘤是一种儿童中最常见的软组织肉瘤,常规的治疗方式为手术和化疗,预后极差,且极易复发。


这是一个16个月的纤维肉瘤的婴儿,先前接受过3次手术和化疗,经过基因检测后发现ETV6-NTRK3突变,于是开始接受LOXO-101 100mg BID /成人当量剂量的液体制剂治疗,三周期后MRI显示肿瘤体积减少90%。


3、分泌性乳腺癌:


这名患者之前接受过多次的化疗和手术治疗,无奈最后肿瘤还是复发了,情况很严重。通过基因检测发现ETV6-NTRK3融合,使用了LOXO-101治疗20天之后,裸露的肿瘤几乎消失了。


“有效率”≠“治愈率”

最吸引癌症患者的点,恐怕是网传的“治愈率高达75%”。75%其实指的是总缓解率(ORR),是指患者用药物后肿瘤缩小30%以上的患者所占比例。


而临床上说的“治愈”需要满足两个条件:1、经治疗后,检测不到肿瘤细胞的存在,即“完全缓解”;2,肿瘤在5年内不再复发。


所以,75%的有效率连同39%的患者反应时间(PFS)12个月以上的数据,这只是分子靶向药物的正常水平,谈不上惊艳。


适合哪些患者?


关于此药,必须要划重点:“实体瘤”、“携带NTRK融合基因”。


实体瘤是个什么概念?实体瘤即有形瘤,可通过临床检查如X线摄片、CT扫描,B超、或触诊扪及到的有形肿块称实体瘤。基本除了血液、淋巴系统的癌症,都包含在内

目前,此药刚在美国上市,价格昂贵,且使用人群比较有限。由于该药在美国开发及开展临床试验,美国医生对该药的经验相对更丰富。因此,国内患者在考虑使用该药前,不妨先通过国阮远程会诊,与美国权威肿瘤专家“面对面”会诊,听听美国专家的意见,获取个性化治疗方案。

Vitrakvi®拉罗替尼价格昂贵。

口服胶囊形式的Vitrakvi采购价格为每月32,800美元(30天100mg),每年393600美元(约270多万人民币),此价格对于患者来说,堪称天价。某些儿童患者的口服液体制剂为每月1.1万美元。但是拜耳承诺,如果患者在治疗的前三个月没有显示临床益处将退还费用。

3、Vitrakvi®在中国大陆买不到,印度也无仿制药。

Vitrakvi®2018年11月26日仅在美国上市,据悉,研发厂商也提交了欧洲联盟申请,但是目前尚未获得欧洲药品管理局批准。但中国大陆未上市,在中国,进口生物制剂通常要经历几个月到几年的审批时间。如果国内上市,还需做临床试验,现今,老百姓无法购得,更谈不上报销。鉴于其覆盖的病例数少,印度是否会仿制,也很难预测。目前国内也有公司在做类似药物TRK抑制剂的研发和临床研究,暂时还没有上市。

目前孟加拉国珠峰版本拉罗替尼已经上市,而且价格便宜,小编可以最后放入一张关于拉罗替尼孟加拉国珠峰版本图片,给大家参考一下。

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